近日，肖俊杰教授课题组在肌肉萎缩研究中取得重大进展：发展了一种基于CRISPR/Cas9介导的微小RNA-29b（miR-29b）编辑的治疗肌肉萎缩的新方法。相关研究成果以“CRISPR/Cas9 mediated miR-29b editing as a treatment of different types of muscle atrophy in mice”为题发表在Cell出版集团Molecular Therapy杂志2020年第5期（论文链接：https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(20)30139-8）。上海大学肖俊杰教授为通讯作者，青年教师李进博士和王丽君博士为共同第一作者，上海大学为第一完成单位。

肌肉萎缩常见于神经损伤、心力衰竭、衰老等病理情况，目前临床上尚无治愈方法。肖俊杰教授团队此前发现miR-29b是多种肌肉萎缩的共同靶点，提出抑制miR-29b可能是治疗多种肌肉萎缩的新策略（Nat Commun.，2017）。此次，项目组及其相关合作者通过筛选特异性靶向miR-29b的向导RNA（gRNA），利用慢病毒以及肌肉特异性启动子驱动的AAV8在心力衰竭、神经损伤和固定所致的肌肉萎缩模型中均发现具有显著的改善作用。经过治疗的小鼠表现为肌肉重量和肌纤维大小恢复，肌肉的抓力增强，肌肉生长相关的IGF1-PI3K-AKT-mTOR信号通路激活。

该研究发展了一种基于CRISPR/Cas9介导的miR-29b编辑的治疗肌肉萎缩的新方法。

该研究工作得到了国家自然科学基金、国家重点研发计划、上海市教委科研创新重大项目、上海市“曙光计划”、上海市科委“科技创新行动计划”等项目的大力资助和支持。